De afgelopen tijd zijn veel real world analyses gepubliceerd over patiënten met gemetastaseerd colorectaal carcinoom (mCRC) en een BRAF-mutatie. ‘Daarmee krijgen we een breder beeld van de werkelijke behandeluitkomsten’, vertellen internist-oncoloog dr. Jeanine Roodhart en promovenda Sietske van Nassau van het UMC Utrecht. Hun recente real world CATAMARAN-studie liet voor de nieuwe combinatietherapie met encorafenib en cetuximab (EC) minder gunstige resultaten zien dan de registratiestudie.
Omdat klinische trials worden verricht met geselecteerde groepen patiënten vanwege strikte in- en exclusiecriteria, zijn de uitkomsten van deze studies niet direct toepasbaar op veel patiënten in de spreekkamer. Omdat voor sommige patiënten de baten mogelijk niet opwegen tegen de nadelen van een behandeling, is het belangrijk het effect van een behandeling te evalueren in de dagelijkse praktijk. Onder andere om die reden hebben real world data een belangrijke rol. Zulke data worden al langere tijd gebruikt, bijvoorbeeld in registries en epidemiologisch onderzoek naar trends van ziekten. ‘Maar de noodzaak voor analyse van deze data en het bewustzijn over de relevantie ervan zijn de afgelopen jaren wel toegenomen’, weet Van Nassau. ‘Ook organisaties als de EMA en de FDA maken steeds meer gebruik van real world data. De laatste tijd is er meer real world evidence gepubliceerd over BRAF-gemuteerd mCRC. Dit komt doordat we over deze kleine subgroep – onder meer door registries en moleculaire diagnostiek – grotere hoeveelheden data beschikbaar hebben om te analyseren. En meer kennis over deze specifieke subgroep is gewenst omdat er gerichte anti-BRAF middelen zijn ontwikkeld.’
Circa 10 tot 15 procent van alle mCRC-patiënten heeft een BRAF-mutatie, met als meest voorkomende variant de puntmutatie BRAFV600E. Specifiek voor de groep patiënten met deze mutatie is in 2020 de combinatietherapie met encorafenib en cetuximab (EC) beschikbaar gekomen naar aanleiding van de positieve resultaten van de gerandomiseerde fase III BEACON-trial.1 ‘We zijn blij met deze nieuwe behandeloptie’, vervolgt Van Nassau. ‘Want patiënten met een BRAFV600E-mutatie hebben over het algemeen een erg slechte prognose. Wij hebben de CATAMARAN-studie verricht om de studie-uitkomsten te vergelijken met de uitkomsten in de dagelijkse praktijk. Met data van de Nederlandse Kankerregistratie hebben we de uitkomsten geëvalueerd van alle patiënten die zijn behandeld vanaf het moment dat de behandeling in oktober 2020 beschikbaar kwam tot juni 2022. Dat is dus de volledige Nederlandse real world populatie.’2
