CAR T-celtherapie is sinds begin 2019 in Nederland een vergoede behandeloptie voor kinderen en jongvolwassenen met recidiverend/refractair B-ALL. Inmiddels is er ook een CAR T-celproduct door de EMA goedgekeurd voor patiënten van 26 jaar en ouder. Dit middel is momenteel nog niet vergoed in Nederland.
Het enige CAR T-product dat tot nu toe in Nederland wordt vergoed voor de behandeling van ALL en daardoor in de reguliere zorg is toe te passen, is tisagenlecleucel (tisa-cel). Dit middel is geïndiceerd voor gebruik bij B-ALL-patiënten tot en met een leeftijd van 25 jaar. ‘Die leeftijdsgrens is het gevolg van het feit dat er in de registratiestudie, de ELIANA-studie1, de maximumleeftijd van de patiënten bij inclusie 25 jaar mocht zijn’, legt internist-hematoloog dr. Lotte van der Wagen (UMC Utrecht) uit.
Leeftijdsgrenzen lastig
‘De EMA heeft vervolgens de leeftijdsgrens voor dit middel op 25 jaar gezet. Waardoor hematologen die volwassen patiënten behandelen, zoals ik, tegen de situatie aanlopen dat we een patiënt die bij wijze van spreken gisteren wel in aanmerking kwam voor een behandeling met tisa-cel, vandaag niet meer in aanmerking komt doordat hij of zij 26 is geworden.’ Internist-hematoloog dr. Friso Calkoen (Prinses Máxima Centrum): ‘Terwijl er medisch gezien natuurlijk niets is veranderd aan die patiënt vergeleken met de dag ervoor. Dat kan lastige gesprekken opleveren. We kijken daarom uit naar een CAR T-product dat in Nederland ook bij patiënten ouder dan 25 jaar gebruikt kan worden. Zo'n product is er wel, brexucabtagene autoleucel, en op grond van de resultaten van de ZUMA-3-studie2 ook goedgekeurd door de EMA. In Nederland is dit middel een ‘sluiskandidaat’ en kunnen we dit middel buiten studieverband nog niet inzetten.’
