Patiënten met multipel myeloom (MM) die refractair zijn of progressie vertonen tijdens of na drie eerdere behandelingen kunnen in aanmerking komen voor een behandeling met CAR T-celtherapie. Hiervoor zijn door de EMA inmiddels twee producten goedgekeurd.
De LocoMMotion-studie1 maakt duidelijk dat er bij MM-patiënten die triple-refractaire ziekte hebben ontwikkeld – dat wil zeggen progressie op een immunomodulerend middel, een proteasoomremmer en een anti-CD38-antilichaam – sprake is van een forse unmet clinical need. Hun kans te responderen op een volgende standaardbehandeling is nog maar zo’n 30 procent en de mediane progressievrije overleving (PFS) bedraagt 4,6 maanden. Oftewel: er valt nog flink wat winst te boeken in de behandeling van deze uitgebreid voorbehandelde patiënten. CAR T-celtherapie is een van de nieuwe therapieopties die hierbij een stap voorwaarts kan zetten.
In de sluis
Voor de behandeling van triple-refractair MM zijn door de EMA inmiddels twee CAR T-celproducten (voorwaardelijk) goedgekeurd: idecabtagen vicleucel (ide-cel) op basis van de resultaten van de fase 2 KarMMa-studie2, en ciltacabtagen autoleucel (cilta-cel) op basis van de resultaten van de fase 1/2 CARTITUDE-1-studie.3 Deze CAR T-celproducten, beide gericht tegen BCMA, zijn in Nederland nog niet regulier beschikbaar doordat zij zich momenteel ‘in de sluis’ bevinden. Dat wil zeggen dat de overheid met de fabrikanten onderhandelt over de prijs van het product.
